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      諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物

      2023-11-06 22:53:56老黃小舍

      諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物

      一針212.5萬美元(折合人民幣約1348萬元),“史上最貴藥物”將落地中國。

      近日,中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示,諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物

      Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。

      此前2021年10月21日,該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

      目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中,Zolgensma于2020年被..納入醫保,患者只需支付30%費用;后在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。

      只需接受一次靜脈注射給藥

      實現長期緩解甚至治愈

      說起冰桶挑戰賽,很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側索硬化癥,又稱ALS)這個說法。

      但是提起它的“兄弟病”——SMA,不少人都一頭霧水。實際上,SMA也是一種運動神經元性疾病。

      患SMA后,控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作,患者會逐漸喪失各種運動功能,甚至無法呼吸和吞咽。

      在新生兒中,SMA發病率為六千分之一至一萬分之一,常規人群中,約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

      2018年5月,SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

      基于患者發病時間和所能達到的最大運動功能,SMA主要被劃分為四個類型:

      I型最常見也最嚴重,患兒通常面臨更大的身體挑戰,基于諸多因素,他們的生命周期會存在顯著差異;II、III、VI型患者往往擁有正?;蚪咏5纳芷?,但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

      與“漸凍人”同樣殘酷,SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能,只不過“漸凍人”一般是成年發病,而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重,“漸凍人”正好相反。

      2019年5月24日,美國FDA批準了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法—Zolgensma。

      患者只需接受一次靜脈注射給藥,就能在細胞中長期表達SMN蛋白,實現長期緩解甚至治愈。

      天價藥曾引發巨大爭議

      Zolgensma的目前定價為212.5萬美元,被喻為制藥史上單價最貴的藥物。

      目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場,諾華和相關保險公司合作,患者家屬可以分期5年來支付費用,平均每年42.5萬美元。2020年5月,Zolgensma被納入..健保,患者只需支付30%費用;2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

      由于高達212.5萬美元的定價,有人質疑,諾華是以孩子的生命做要挾。

      彭博社曾在一篇報道中指出,Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應:批評人士認為,這是一種定價失控的行為;而另一邊,也有支持者說,諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法,可以拯救絕望的家庭。

      對于社會和輿論的質疑,諾華公司CEO曾表示:“那些批評者并沒有真正思考我們的醫療系統怎么運作的。我們給病人做移植手術,每個病人要花300萬到500萬美元,但是效果遠不如這些藥物?!痹揅EO表示,

      如果這種療法只進行一次,費用比目前的療法都要便宜。

      據諾華的財報,2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元,同比增長151%。

      2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元(其中美國市場1.26億美元);前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。

      天價藥“地板價”入保的案例不容易被復制

      目前全球已獲批3款SMA療法,除了Zolgensma,還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi,后兩款都已在國內獲批。

      Spinraza(諾西那生鈉注射液)于2019年2月獲得國家藥監局批準,用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%),這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。

      此前Spinraza在國內定價接近70萬一支,每年需反復注射且屬于完全自費藥物。

      諾西那生鈉注射液圖片來源:受訪者供圖

      2021年國家醫保藥品目錄談判中,7種罕見病用藥納入醫保目錄,其中包括備受關注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

      2022年1月1日,是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。

      Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒SMA關愛中心的數據,僅今年1月1日,已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

      雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望,但一位業內人士坦言,Spinraza降價是“(價格)意料之外,(入保)情理之中”。

      “Spinraza不是新藥,它在全球市場已經基本盈利,中國SMA兒童人數較多,藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度,其實是在回答要不要搶占中國市場的問題?!?/p>

      前述業內人士分析稱,罕見病藥物進入醫保目錄,本質上是在既定的醫保談判框架下,由于企業降價達成的個案突破,而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。

      近年來,國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計,2021年國家醫保目錄談判后,有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄?;凇兜谝慌币姴∧夸洝方y計的我國已..的87種罕見病適應癥藥物,醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判,則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。

      但另一方面,醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示,“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”,并稱,未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫?!?。承擔著“?;尽边@一功能定位的國家醫保目錄,決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。

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